CDMX.- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) el pasado 23 de feberero, recomendó el otorgamiento de una licencia de comercialización en la Unión Europea para Qalsody (tofersen), del laboratorio Biogen Netherlands B.V., que es una nueva terapia enfocada en la atención de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La tasa de supervivencia de la ELA es de entre los 2 y 5 años posteriores al diagnóstico, pero con este nuevo tratamiento se podría extender entre 6 y 19 meses, esto debido a su capacidad para atrasar el avance de la enfermedad alrededor de un 30%.
El dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos Humanos (CHMP, por sus siglas en inglés) de la EMA, se encuentra fundamentado en la profunda revisión de la evidencia que se presenta hasta el momento por parte del laboratorio solicitante. Este importante paso es necesario para que posteriormente la Comisión Europea tome la decisión de otorgar o no el número de registro a Qalsody (tofersen) para su comercialización dentro de la Unión Europea.
EMA explica que la recomendación del CHMP para la autorización de sustancia “permite a los pacientes acceder a medicamentos para los que no se pueden obtener datos completos en condiciones normales de uso, ya sea porque hay muy pocos pacientes con la enfermedad, la recopilación de información completa sobre la eficacia y la seguridad del medicamento no sería ética, o porque hay lagunas en el conocimiento científico”.
En qué consiste la ELA
La esclerosis lateral amiotrófica también se conoce popularmente como “enfermedad de Lou Gehrig”, un jugador de béisbol estadounidense que se retiró y murió a causa de esta enfermedad. Es un padecimiento neurodegenerativo progresivo el cual afecta las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal, neuronas motoras que van del cerebro a la médula espinal y de la médula espinal a los músculos de todo el cuerpo.
La degeneración progresiva de las neurona motoras provoca su muerte, y estas al morir el cerebro pierde la capacidad de iniciar y controlar el movimiento de los músculos, por lo que en etapas ya avanzadas los pacientes quedan totalmente paralizados.
El CHMP establece que el laboratorio deberá de presentar los datos que obtenga a partir de su autorización, que permitirán determinar la confiabilidad de la eficacia y seguridad de Qalsody.
Por otro lado, un nuevo protocolo de investigación busca determinar si además de aumentar el tiempo de supervivencia, este tratamiento es capaz de retrasar, o inlcuso prevenir la parición de ELA clínicamente manifestada en pacientes presintomáticos que presentan una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), que ocurre en aproximadamente el 2% de los pacientes con la enfermedad.
Efectos secundarios más reportados
- Fatiga
- Pirexia (fiebre)
- Artralgia (dolor en las articulaciones)
- Mialgia (dolor muscular)
- Aumento de los niveles de glóbulos blancos y proteínas en el líquido cefalorraquídeo (cerebro y médula espinal)
Actualmente, los médicos únicamente pueden prescribir medicamentos para mitigar parcialmente los síntomas, mientras que de forma paralela la ELA avanza inexorablemente hasta ocasionar la muerte del paciente, por lo que el anuncio de esta recomendación representa una esperanza para los pacientes, sus familias y los médicos especialistas en la ELA.
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