CDMX.- Recientemente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) concedió la aprobación acelerada para una terapia génica innovadora indicada para un trastorno genético poco común llamado deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC). Esta terapia génica, comercializada bajo la marca Kebilidi, es la primera en EE. UU. que se inyecta directamente en el cerebro. Está aprobada para niños con cráneos completamente desarrollados y para adultos.
Respecto a la AADC, es una enzima que ayuda al cuerpo a producir dopamina, una sustancia química del cerebro. La deficiencia de AADC afecta la salud física, mental y conductual de los pacientes desde la infancia, lo que provoca discapacidades graves y una menor esperanza de vida. Los niños con AADC también pueden experimentar episodios dolorosos similares a convulsiones, denominados crisis oculógiras.
Kebilidi (Eladocagene exuparvovec) se inyecta en una zona especifica del cerebro donde potencia la AADC, restaurando la producción de dopamina y mejorando gradualmente los síntomas relacionados con el movimiento.
Cabe destacar que, esta cirugía debe ser realizada únicamente por neurocirujanos en centros especializados.
La aprobación por parte de la FDA se baso en la seguridad y eficiencia de la terapia, que se demostró en un ensayo clínico en curso en el que participaron 13 niños diagnosticados con deficiencia de AADC. Según PTC Therapeutics, el fabricante de Kebilidi, aún se necesitan estudios de seguimiento a largo plazo de los participantes y pruebas adicionales de los beneficios de la terapia para obtener la aprobación total de la FDA.
Por otro lado, los efectos secundarios más comunes de la terapia con Kebilidi pueden incluir:
- movimientos involuntarios (discinesia)
- anemia
- fiebre
- presión arterial baja
- salivación excesiva
- problemas para dormir
- niveles bajos de ciertos minerales en la sangre y complicaciones después de la inyección, incluidos problemas respiratorios o cardíacos.
Asimismo, el procedimiento quirúrgico para inyectar Kebilidi también conlleva ciertos riesgos, como fugas de líquido cefalorraquídeo, sangrado en el cerebro, inflamación, accidentes cerebrovasculares e infecciones.
Cofepris autoriza más de 3, 500 insumos médicos en lo que va del año